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Chapitre d’ouvrage de l’équipe COSM : « Aerosol Delivery to the Airways Using Cationic Lipid Nanocomplexes in a Perspective of Cystic Fibrosis Treatment »

Mathieu Berchel, Paul-Alain Jaffrès, Tony Le Gall, Tristan Montier

ACS Symposium Series, 2019, Volume 1309, Chapitre 2, pages 35-58,
10.1021/bk-2019-1309.ch002

Les maladies touchant les voies respiratoires sont nombreuses et parfois mortelles. Les acides nucléiques apparaissent comme de nouveaux outils et une nouvelle classe thérapeutique qui pourraient être utilisés vis-à-vis de certaines maladies pulmonaires. Cependant, considérant les différentes barrières anatomiques et les caractéristiques physico-chimiques des acides nucléiques placés dans le flux sanguin, les poumons ne sont pas facile à traiter par une approche systémique. Dans ce contexte, l’aérosolisation, qui est une administration non invasive, est une approche pertinente. Ainsi, cette délivrance locale peut aussi contribuer à éviter des effet secondaires associés à une délivrance systémique. Néanmoins, la délivrance par aérosol est un véritable défi du fait des obstacles physiques, chimiques et biologiques tel que le mouvement respiratoire, la présence de surfactants ou de bactéries. Les nano-complexes ont le potentiel d’augmenter la biodisponibilité et de favoriser la pénétration intracellulaire. Dans ce chapitre, nous présentons nos stratégies pour développer des transporteurs de gènes efficaces. Cela inclut la conception des nano-vecteurs et leurs évaluations. Un focus est fait sur les amphiphiles cationiques qui sont utilisés pour une administration de plasmide par aérosols. Nous montrons que certaines formulations produisent des résultats précliniques intéressants et cela dans le contexte de la mucoviscidose.